Диабет вылечили с помощью генной терапии

Ожирение и диабет 2 типа был вылечен у мышей с использованием генной терапии командой испанских ученых из Университета Autònoma de Barcelona.

Ведущий исследователь Фатима Бош поясняет, что белок FGF21 является гормоном, выделяемым естественным путем несколькими органами, и  действующим на многие ткани для поддержания правильного энергетического обмена. Вызывая продукцию FGF21 с помощью генной терапии, исследователи смогли снизить вес и уменьшить резистентность к инсулину, факторы, вызывающие развитие диабета второго типа.

Терапия была успешно протестирована на мышах с разной степенью ожирения, вызванных диетой или генетическими мутациями. Кроме того, как заметили ученые, использование таких методов у здоровых мышей способствовало здоровому старению и предотвращало возрастной рост веса и резистентность к инсулину. После введения введение адено-ассоциированного вирусного вектора (AAV) с соответствующим геном животные теряли вес и уменьшили накопление жира и воспаление в жировой ткани. Стеатоз, воспаление и фиброз печени также были отменены и это привело к увеличению чувствительности к инсулину и к здоровому старению без каких-либо неблагоприятных побочных эффектов.

Результаты были воспроизведены после генетической манипуляции с тремя различными тканями (печень, жировая ткань или скелетная мышца) для получения FGF21. Бош поясняет: «Это придает большую гибкость такой терапии и позволяет выбирать каждый раз наиболее подходящую ткань. Когда ткань продуцирует белок FGF21 и выделяет его в кровоток, он будет распространяться по всему организму». Авторы подчеркивают важность этих результатов, поскольку «распространенность диабета и ожирение растут угрожающими темпами по всему миру». Кроме данного заболевания, ожирение повышает смертность и представляет собой  фактор риска сердечно-сосудистых и иммунных заболеваний, гипертонии, артрита, нейродегенеративных расстройств и некоторых видов рака.

«Это первый случай, когда долгосрочная реверсия ожирения и резистентности к инсулину были достигнуты при однократном использовании генной терапии у животных», утверждает соавтор Вероника Хименес. «Результаты показывают, что это безопасная и эффективная терапия». Результаты также показывают, что введение генной терапии защищено от риска образования опухоли в печени в ответ на гиперкалорическую диету в течение длительного периода времени.

В ближайшее время ученые хотят проверить эту терапию на более крупных животных, а затем перейти к клиническим испытаниям на людях. 

Leave a Reply

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *