Новое лекарство от гемофилии показало эффективность

Команда ученых Детской больницы Лос-Анджелеса обнаружила, что у пациентов с гемофилией А применение новой терапии с использованием emicizumab, уменьшает количество эпизодов кровотечения на 87%.

Люди с гемофилией испытывают сильное кровотечение и требуют профилактического лечения с внутривенным введением фактора свертывания, обычно 3 раза в неделю. Однако повторное введение фактора свертывания крови может привести к развитию антител, ингибиторов, которые затрудняют лечение. Ведущий автор Guy Young говорит, что Emicizumab, новое моноклональное антитело, вводится подкожно только один раз в неделю. По его словам, «это прорыв для людей с гемофилией А, которые больше не реагируют на обычные методы свертывания крови».

Эта новая терапия значительно эффективнее предотвращает кровотечение. Кроме того, по сравнению с обходящими агентами, emicizumab легче вводить, препарат требует менее частых дозировок, говорят исследователи, добавив, что он имеет улучшенный профиль безопасности.  «Хотя стандартные лекарства позволяют нам обойти потребность в Факторе VIII, они не выполняют работу эффективно. Кровотечение сложнее остановить, а эпизоды продолжаются дольше и наносят больший урон пациентам», пояснил Young.

В новом испытании участвовали более 100 мужчин в возрасте старше 12 лет с гемофилией А. У лиц, получавших эмицизумаб, было найдено на 87% меньше кровотечений, по сравнению с необработанными пациентами и на 79% меньше кровотечений по сравнению с лицами, получавшими обходные агенты. Антибактериальных антител не обнаружено.

«Это самое значительное улучшение, которое я наблюдал за 20 лет работы в области гемофилии»,  сказал Young. «У нас были семьи, летающие со всей страны, чтобы получить доступ к этому препарату». Он добавил, что это лекарство доступно только пациентам в рамках клинического испытания, но в настоящее время он оценивается FDA.

Leave a Reply

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *